腺相关病毒作用机制

时间：2020-05-19 热度：

腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)是微小病毒科(Parvoviridae)家族的成员之一，是一类无法自主复制、无被膜的二十面体微小病毒，其直径约20-26nm，含有4.7kb左右的线状单链DNA作为基因组。研究中采用的重组腺相关病毒载体(Recombination adeno-associated virus, rAAV)是在非致病的野生型AAV基础上改造而成的基因载体，由于其种类多样、免疫原性极低、安全性高、宿主细胞范围广(对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力)、扩散能力强、体内表达基因时间长等，rAAV被视为最有前途的基因研究和基因治疗载体之一。

腺相关病毒作用机制

1、安全性高、免疫原性低：AAV是一种复制缺陷型DNA病毒，无自主复制能力，野生型AAV依赖rep基因进行低频定点整合，rAAV不整合。目前尚无由AAV引起的人类及哺乳动物疾病报道，也是FDA批准上市的基因治疗药物中最安全的病毒载体之一。

2、宿主细胞范围广：AAV具有广泛的宿主范围，对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。

    3、扩散能力强：AAV直径约20-26nm，体积小，滴度高，具有良好的扩散能力，其中AAV-PHP.eB和AAV9具有跨血脑屏障的能力，在神经科学领域应用广泛。

4、体内表达基因时间长：AAV具有保持长期基因转录表达能力，体内表达一般3周可以达到高峰，随后持续表达，作用时间>5个月。

5、载体容量小：由于AAV的体积小，其是实验室常见病毒载体系统中装载量最小的。AAV的两个ITR之间所能容纳的最大序列长度是4.7 kb。

6、种类多样：AAV血清型众多，此外，根据不同的实验设计，k8凯发(中国)天生赢家·一触即发还在不断的突变，筛选新的血清型(AAV1-13，AAV2/1, 2/2, 2/5, 2/6, 2/8, 2/9, DJ; retro, PHP.eB…)。

上一篇：k8凯发(中国)天生赢家·一触即发:【ASGCT2020】uniQure发布基因治疗血友病、SCA3及Fabry病最新积极临床前数据

下一篇：k8凯发(中国)天生赢家·一触即发:病毒+细菌=新型抗癌疫苗：ImmuneFx创新基因疗法带来癌症治疗无限空间

返回列表

k8凯发(中国)天生赢家·一触即发

腺相关病毒作用机制

咨询热线